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AFM : lancement de l’Institut des biothérapies des maladies rares

Dans le but de réussir la transition de la recherche à la clinique, fédérer les compétences et les expertises et attirer de nouveaux partenaires et financements, l’Association française contre les myopathies ou AFM procède au lancement officiel de son Institut des biothérapies des maladies rares ce 27 septembre 2012 lors du colloque ouvert par Geneviève Fioraso, ministre de l'Enseignement supérieur et de la Recherche.

Grâce aux dons du Téléthon, l’Institut permet déjà à quelques 650 experts des maladies rares d’exercer depuis plusieurs mois tandis que la première convention scientifique du mois de mai a vu la participation de 70 chefs d'équipe rassemblés pour étudier les premiers investissements communs indispensables pour l’octroi des outils technologiques de pointe. Cette réunion a aussi permis la mise en place de cellules mutualisées consacrées au développement clinique, aux affaires réglementaires et à la valorisation.

Pour une culture de recherche translationnelle

En son statut de présidente de l'AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Herment confirme : « Aujourd'hui nous devons passer de la recherche au développement, de la paillasse à la validation clinique. Ce changement nécessite que les équipes s'inscrivent dans une démarche translationnelle. Or en France, le fonctionnement en silo prédomine. Dans le cas des maladies rares et des biothérapies, il faut faire sauter ces silos et avoir une vision globale. ». Pour l’Institut des biothérapies, cette culture est primordiale vis-à-vis des chercheurs.

En termes de défis, l’Institut entend changer la vision actuelle des pathologies et développer des biothérapies en créant de nouveaux matériels capables de modifier l’échelle pour la production des traitements de thérapie génique ou cellulaire, et ainsi réfléchir à de nouveaux schémas d'études cliniques qui apporteront des preuves d'efficacité sur des effectifs peu nombreux.

Véritable pionnier dans le domaine des maladies rares, l’AFM-Téléthon a accueilli le comité exécutif de l'International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) les 25 et 26 septembre, à Evry. Une opportunité pour les membres de faire la connaissance du Généthon-Bioprod, outil de production en grade clinique de produits de thérapie génique.